글로벌에서 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 관련 긍정적인 임상 결과들이 발표되면서 NASH 치료제 탄생에 대한 기대감이 높아진 가운데 국내 제약바이오기업들도 NASH 임상에 박차를 가하고 있다.

미국 바이킹테라퓨틱스(Viking Therapeutics)는 지난 16일(현지시간) NASH 치료제 'VK2809(개발코드명)'의 임상 2b상 톱라인(Topline) 결과에서 유효성을 확인했다고 밝혔다. 회사 관계자는 "이번 임상에서 VK2809를 투여한 환자들의 간 지방 함량이 위약(Placebo)과 비교했을 때 12주차까지 통계적으로 유의미하게 감소해 1차 평가지표(Primary endpoint)를 달성했다"고 전했다.

앞서 마드리갈파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)는 작년 12월 NASH 치료제 'MGL-3196'의 임상 3상에 대한 긍정적인 톱라인 결과를 발표한 바 있다. 지난해 마드리갈의 임상 3상 성공 사례가 등장한 이후 최근 바이킹테라퓨틱스까지 임상 2b상에서 유효성을 확인해 NASH 치료제 상용화에 청신호가 켜졌다.

여태까지 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받은 NASH 치료제가 없지만 시장성이 높기 때문에 국내 기업들도 NASH 치료제 개발에 열을 올리고 있다. 시장조사기관 글로벌데이터(GlobalData)에 따르면, NASH 치료제 시장 규모는 오는 2029년 272억달러(약 36조3390억원)에 달할 것으로 전망된다.

국내에서 한미약품, 유한양행, 동아에스티, 일동제약, LG화학 등이 NASH 치료제 개발에 도전하고 있다. 허혜민 키움증권 연구원은 "국내 NASH 파이프라인 보유 업체도 개발 진척이 예상된다"며 "가장 임상 단계가 진행되어 있는 물질로 한미약품의 트리플 아고니스트(GCG, GIP, GLP-1)가 미국 임상 2b상을 진행 중"이라고 말했다.

한미약품은 독자 개발 중인 NASH 치료 후보물질인 '랩스 트리플 아고니스트(LAPSTriple Agonist)'에 대해 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)가 글로벌 임상 2상을 '계획 변경 없이 지속 진행(Continue without modification)'을 권고했다고 지난 15일 밝혔다. IDMC의 이번 권고는 안전성 프로파일을 토대로 결정했던 과거 3차례의 권고에서 한 걸음 더 나아간 것으로, 현재 진행 중인 글로벌 임상 2상의 유효성을 추가로 평가한 중간 분석 결과를 바탕으로 내린 권고였다는 점에서 의미가 크다.

유한양행은 지난 2019년 7월 NASH를 치료하기 위한 융합단백질 파이프라인 'YH25724'를 독일 베링거인겔하임에 총 8억7000만달러 규모(계약금 4000만달러)로 기술이전(L/O)했다. 유한양행에서 비임상시험을 마친 후 베링거인겔하임이 유럽에서 임상 1상을 진행하고 있다.

동아에스티의 자회사 뉴로보파마슈티컬스(NeuroBo Pharmaceuticals)는 FDA에서 NASH 치료제로 개발 중인 'DA-1241'의 임상 2상을 승인받았다고 지난 3일 밝혔다. DA-1241은 GPR119 작용제(Agonist) 기전의 신약 후보물질로 전임상에서 NASH 치료제 개발 가능성이 확인됐다. DA-1241 투여 후 간경화, 염증, 섬유화, 지질 대사 및 포도당 조절 등의 개선 효과를 확인했다.

한 바이오 업계 관계자는 "국내 기업들이 NASH 치료제 개발 트렌드의 변화를 이해하는 것이 중요하다"며 "과거 대사 또는 염증 반응을 타깃하는 약물들이 많았지만 현재 대사, 염증, 섬유증(Fibrosis) 등 다양한 신호 전달에 동시 관여하는 약물들이 많이 개발되고 있다. 실제 임상에서 좋은 결과들을 도출하고 있다"고 말했다. 이어 "기존 약물들과의 병용 투여 전략도 개발 전략이 될 수 있다"며 "NASH 치료제의 경우 명확한 작용기전을 기반으로 개발해야 한다. 환자 선별을 통해 임상 성공의 가능성을 높이는 것도 고려해야 한다"고 강조했다.